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从另一个角度来看，攻克关键递送与专利难题后，Alnylam的研发进程加速推进。2017年，基于脂质纳米粒技术的药物Onpattro达到临床试验终点；2018年8月，该药获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的周围神经病变。
面对Ex带来的机遇与挑战，业内专家普遍建议采取审慎而积极的应对策略。本文的分析仅供参考，具体决策请结合实际情况进行综合判断。